荷兰乌得勒支大学医学中心的Van Laar等研究人员通过一项随机对照临床试验证实：对于弥漫型系统性硬化症患者，造血干细胞移植治疗（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）比环磷酰胺治疗会在第一年增加治疗相关的死亡率，但能显著提高患者长期存活率。

系统性硬化症 是一种异质性的自身免疫性结缔组织疾病，其特点是血管病变、低程度炎症、皮肤和内脏系统纤维化。以前的一些研究表明，自体造血干细胞移植治疗对系统性硬化 症有效，比如改善皮肤症状，改善器官功能，也有研究显示能减轻血管病变，但一直不清楚造血干细胞移植能否改善生存率。

本项三期临床试验纳入了来自10个国家、29 个研究中心的156名早期弥漫型皮肤系统受累的系统性硬化症患者，79名患者随机分配至接受造血干细胞移植组，77名接受环磷酰胺治疗组，中位随访时间为 5.8年。共发生53起不良事件：造血干细胞移植组22起，其中19人死亡，3人发生不可逆的器官衰竭；对照组31起，其中23人死亡，8人发生不 可逆的器官衰竭。在治疗第一年，造血干细胞移植治疗的患者发生不良事件更多，其中有11例死亡，8例与治疗相关，对照组有7例，无治疗相关性死亡，随访2 年后，HSCT有12例死亡，对照组有13例死亡(16.9%)。经过4年的随访，HSCT有为13例死亡，对照组有20例死亡。因此，HSCT长期存活 率高于环磷酰胺治疗组。

系统性硬化症的治疗，关键是要平衡疾病进展、治疗风险和长期收益之间的关系，还要对HSCT的长期利益和短期的治疗相关的发病率和死亡率进行权衡。（作者：刘元)

参考文献：Journal of the American Medical Association 2014;311: 2490-2498