特发性矮小（idiopathic short stature，ISS）是儿童矮小最常见的病因之一，指在相似环境下，儿童的身高较正常的同种族、同年龄、同性别人群的身高均值低两个标准差（-2SD）以上或处于第3百分位以下，暂时无明确原因，排除了其他一些疾病如生长激素分泌低下、先天性卵巢发育不全症、性早熟、慢性器质性疾病、甲状腺功能低下等引起的矮小。在身高低于第3百分位的矮小儿童中，特发性矮小者约占20%左右。

    长期以来，由于缺乏生长激素对特发性身材矮小儿童疗效的系统评估，人们对用生长激素促进特发性身材矮小儿童生长的疗法一直有争议。意大利Tor Vergata大学的Annalisa Deodati等进行的一项系统性评估显示：生长激素治疗特发性身材矮小儿童能一定程度上降低成人期身高缺陷。

    研究者通过搜索Cochrane、Medline等数据库纳入1985年～2010年的随机和非随机对照研究，评估生长激素治疗对特发性身材矮小儿童成年后身高的影响。纳入标准：身材矮小（低于平均身高>2SD），生长激素反应>10ug/L，处于青春期前、以往未采用过生长激素治疗、不伴有影响身高的疾病。

    3项随机对照研究（115例儿童）结果显示，采用生长激素治疗的特发性身材矮小儿童成年身高比未治疗组增加大约4cm（0.65SD），其中治疗组平均身高增加1.2SD，未治疗组增加0.34SD。7项非随机对照研究显示，生长激素治疗组儿童成人期身高比未治疗组增加大约3cm（0.45SD）。

    分析认为，生长激素治疗特发性身材矮小儿童能够一定程度上弥补成人期身高缺陷，由于该项研究中个体治疗效果差异较大，需要进一步研究并验证其疗效。（编译：赵伟红）

参考文献：《British Medical Journal》2011;342:c7157