药物成本效益分析在产品开发周期中有重要的战略地位：研究结果可以帮助企业筛选更符合成本效益的化合物，重点投资潜在的、更经济的产品；早期开展药物成本效益分析可以优化筛选临床试验的对照药物，影响后期药物临床试验的整体设计。药物成本效益分析对政府公共卫生政策制定也很重要：政府机构在制定药品医保政策或在“国家基本药品目录”中新增药物时，也需要参考药企提供的药物经济学文献或研究报告，而研究存在偏倚对决策有重要影响。

    但是加拿大多伦多惠仁医院的Ava John-Baptiste博士等在《British Medical Journal》发表文章，指出制药企业赞助会导致药物成本效益研究出现偏倚，这些研究需要更加透明、严格地监管。系统回顾发现，企业资助研究比非企业赞助的药物研究报告结果符合成本效益（<20000美元/质量调整生命年）的可能性高两倍。Garattini及其同事2010年在《国际保健技术评价杂志》杂志上发表文章，对2004年～2009年间单药治疗的药物经济学研究分析发现：138家制药企业赞助的研究中，95％得出有利结论，相比之下，非企业赞助研究只有50％得出有利结论。作者兼任药物研发顾问的此类研究更容易得出有利结论。因此对于缺乏说明作者和药物研发顾问之间关系的药物经济学研究，需要谨慎解释研究所得结论。

    目前很多医学专业评估机构承担制药行业顾问和政府顾问的双重角色，目前尚不清楚这些机构能够保持何种程度的客观中立，政府应要求这些医学专业评估机构定期披露制药企业在研究活动中参与的性质和程度。

    专业期刊可以要求药物经济学研究者提供“利益冲突声明”来最大程度地减少研究偏倚，但即使是最严格的限制也无法完全消除偏倚。建议开展更透明和严格的同行评审来改进，如要求作者在稿件送审时同时提供研究模型，或鼓励作者将更多研究技术细节发布在杂志网络版（克服杂志版面有限的限制）。

    药物成本效益研究对政府制定公共卫生政策非常重要，但是目前，企业赞助的药物经济学分析仍然存在偏倚，无法令人信服。研究者建议医学期刊、政府医保部门和医学研究者在药物经济学研究中采取明确措施增加研究的严密性和透明度。在药物成本效益研究各阶段引入独立咨询委员会，并像药物临床实验一样，对药物成本效益研究进行严格的注册和监管，强制执行研究规范、标准化研究方法、逐步提高研究透明度、降低研究偏倚。

    为保证决策的准确，加拿大和英国（National Institute for Health and Clinical Excellence，NICE）授权独立的专家委员会对药企赞助研究进行审查并要求药企提供实际研究模型，其中NICE额外授权独立专业机构进行评估以维持高水平的独立审查质量，目前NICE模式被公认为最优。（编译：张莉）

参考文献：《British Medical Journal》2010;341:c5350