比较疗效学研究（Comparative Effectiveness Research，CER）简言之就是比较不同治疗方案治疗某一疾病的疗效差异，从而寻找一种疗效和成本比最高的治疗方式。方案比较既可以是两种药物的比较，也可以是非药物（如手术、支架等）的比较，还可以是药物和非药物的比较。比较疗效学研究，可以帮助医生更有效使用现有治疗和治疗策略，对医生临床工作的指导、改善临床合理用药状况等都有着重要的意义。鉴于比较疗效学研究的重要性，最近美国国会通过了一项法案，提供逾10亿美元的经费支持比较疗效学研究。

    美国南加利福尼亚大学Michael Hochman等研究人员对被引用率最高、媒体覆盖面最全、对临床医生的影响可能最大的6大医学刊物中发表的评估药物治疗的所有临床研究进行了回顾。这些刊物分别是：《New England Journal of Medicine》《Lancet》《Journal of the American Medical Association》《Annals of Internal Medicine》《British Medical Journal》《Archives of Internal Medicine》，研究范围从2008年6月至2009年10月间发表的评估药物治疗的所有临床研究。结果发现，以上6种顶级杂志上发表的有关临床研究中仅有不足1/3可被认定为CER。

    在涉及药物治疗的研究或荟萃分析中，仅有32%（104个研究）为比较疗效学研究。这104个研究包括45个不同药物比较疗效学研究（43%），11个药物和非药物比较疗效学研究（11%），32个药物的药效学比较研究（31%），16个药物剂量比较研究（15%）。研究者表示比较药物治疗与非药物治疗的研究非常重要，因为这类研究有助于临床医生对治疗方式的选择，但数据显示药物治疗与非药物比较疗效学研究相对较少，仅占11%。

    通过对CER的分析，研究发现从对照组上看，50%以上CER用安慰剂作为对照组，而不是与现有的治疗方式比较；从资金来源上看，90%CER依靠政府拨款，商业资助比例不高；从受试者安全性上看，仅19%CER关注受试者安全性，这说明药物治疗研究对安全性的关注不足；从实验目的上看，24%CER的试验目的是显示一种药物治疗相对于对照药物的非劣效性，即仅仅检验药物的等效性，而不是研究疾病的最佳治疗方式，这样的试验无一例外地都接受了商业赞助。

    研究者指出比较疗效学研究非常重要，但目前应用于临床的CER结果比较少，医生临床治疗时主要根据疾病治疗指南和自己的治疗经验。比较疗效学研究有助于寻找到疗效好且花费少的治疗方式，从而在一定程度缓解医疗矛盾，研究者还表示应增加比较疗效学研究的经费支持，尤其是关于非药物治疗、不同治疗方式安全性和不同治疗方式成本的研究。（编译：宫健）

参考文献：《Journal of the American Medical Association》2010;303:951-958