医学进展
2018年01月号
卷首语
医学进展

确认iPS细胞移植在帕金森病猴模型中的有效性和安全性

作者:黄希瑶

日本京都大学的菊地哲广等人在帕金森病灵长类动物模型(猴)中确认了诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPS cells)衍生的多巴胺神经祖细胞的移植的有效性和安全性。该研究成果在《自然》杂志上发表。

该研究的要点包括:在iPS细胞衍生的多巴胺神经祖细胞的移植后,术后对猴进行的行为分析显示,帕金森病的症状得到缓解;通过磁共振成象(magnetic resonance imaging,MRI)、正电子发射计算机断层显像(positron emission tomography,PET)及脑切片的组织学分析,研究人员确认移植细胞存活并发挥功能;研究人员确认,至少在移植后2年内,脑内未形成肿瘤。

在帕金森病中,由于多巴胺能神经元的减少而出现各种运动症状。确立iPS细胞移植作为疗法,需要确认移植细胞长时间地发挥功能,并确保安全性。在该研究之前,尚未报告在帕金森病灵长类动物模型中使用人iPS细胞衍生的多巴胺神经祖细胞的长期分析结果。

研究人员将人iPS细胞衍生的多巴胺神经祖细胞移植至作为帕金森病灵长类动物模型的猴的脑内,术后观察到帕金森病的症状减轻。同时,研究人员从帕金森病患者和健康人的iPS细胞制备多巴胺神经祖细胞,并确认了一致的结果。接着,研究人员利用MRI和PET图像研究移植后的细胞的存活、扩增和功能,以及宿主脑内的免疫应答;之后,组织学研究显示,成熟多巴胺神经元伸出密集的突起至宿主纹状体;无论细胞是来源于帕金森病患者,还是来源于健康人。再者,至少在移植后2年内,移植细胞未在脑内形成肿瘤。

该研究表明,人iPS细胞衍生的多巴胺神经祖细胞移植至帕金森病患者的疗法可能是有效且安全的。(作者:黄希瑶)

参考文献:Nature 2017;548:592-596

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