淋巴管畸形是一种罕见的先天性脉管畸形，可导致生命器官结构功能障碍、反复感染和畸形。传统的治疗手段如手术切除、硬化治疗、激光治疗的疗效并不理想，而且容易复发。美国斯坦福大学医学院的Glenda L. Swetman等学者最近报道，三例儿童淋巴管畸形患者口服西地那非（伟哥）疗效显著。一例为10周的女婴，其右胸及手臂部位出现巨大先天紫红色肿大斑块；5个月时发生充血性心力衰竭，超声心动图显示肺动脉高压但无先天畸形，经保守治疗后，心肺功能恶化；9个月时心脏插管证实肺动脉高压，开始西地那非治疗，畸形逐渐消退，4个月后可见一轻薄蓝色赘生组织斑块，心脏MRI检查证实仅有少量赘生物余。

    观察到这一结果后，研究人员随后开展了西地那非12周治疗两例淋巴管畸形患儿的探索性试验。第一例患儿年龄12个月，眼睑部肿块导致视线受阻，治疗后患儿睁眼能力增强了25%，但停药后肿块再次增大。第二例患儿15个月，有三个大的淋巴管畸形肿块，硬化治疗部分有效，接受西地那非治疗后肿块消退明显，其中一肿块几乎完全消退，但停药后肿块增大。治疗未发现重大不良反应，这两个家庭选择继续治疗。

    这些研究结果显示西地那非可以成为治疗淋巴管畸形的一个鼓舞人心的单药或联用药物，进一步的临床试验正在准备中。（编译：赵永刚）

参考文献：《New England Journal of Medicine》2012;366:384-386