湿疹新药Dupixent
2017年3月,美国食品药品管理局(Food and Drug Administration,FDA)批准了一种用于患有中度至重度湿疹成人患者的药物——Dupixent(dupilumab),但该药价格高达每年37000美元。
多发性硬化新药Ocrevus
2017年3月,FDA批准Ocrevus(ocrelizumab)用于治疗重度复发型多发性硬化,这是首个治疗原发性进行性多发性硬化(primary progressive multiple sclerosis,PPMS)的药物。
基因疗法Kymriah
2017年8月,FDA批准Kymriah(tisagenlecleucel)用于治疗患有急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)的25岁以下患者,这是美国批准的第一个基因疗法。
肌萎缩脊髓侧索硬化症新药Radicava
2017年5月,FDA批准Radicava [依达拉奉(edaravone)]用于治疗肌萎缩脊髓侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)。
Ilaris新发现
两项新研究发现,用于治疗全身型幼年特发性关节炎的上市药Ilaris[卡纳单抗(canakinumab)]也可在具有心脏病发作史且有发作风险的患者中降低心脏病发作、脑卒中甚至肺癌的风险。
肺癌药物Imfinzi
研究显示,与安慰剂相比,免疫治疗剂Imfinzi(durvalumab)改善了局部晚期、不可切除的3期非小细胞肺癌(non-small-cell lung cancer,NSCLC)患者的总体无进展生存时间(N Engl J Med 2017;377:1919-1929)。
乙肝新疫苗Heplisav-B
2017年11月9日,Dynavax Technologies公司宣布FDA已批准其乙肝病毒疫苗——Heplisav-B。
UCART123试验重启
2017年9月,FDA对总部位于巴黎的Cellectis公司的UCART123的两项1期临床试验发出了“临床试验暂停”(clinical hold)信函,这使该公司的CAR-T计划遭遇挫折。11月6日,FDA取消了“临床试验暂停”。
广谱抗癌药Keytruda的好消息和坏消息
2017年,默克公司的抗PD-1药物Keytruda[派姆单抗(pembrolizumab)]经历了起起伏伏。从积极方面来说,FDA批准了Keytruda在具有高微卫星不稳定性或DNA错配修复缺陷的生物标志物的实体瘤患者中的使用。然而,令人失望的是,Keytruda未能改善头颈癌的临床试验参与者的总体生存率。
Fitusiran试验重启
在一名患者死于血凝块后,Alnylam和赛诺菲公司的RNA干扰药物fitusiran的联合研究被停止。目前,Alnylam和FDA在新的安全措施方面达成了一致,并且FDA取消了“临床试验暂停”。
Lampalizumab试验未达预期
2017年9月,罗氏旗下基因泰克公司宣布,其两期临床试验之一(评估lampalizumab)未能达到主要终点,并将不再寻求上市批准。
Imfinzi试验未达预期
在Mystic试验中,阿斯利康公司的Imfinzi(durvalumab)在与tremelimumab(抗CTLA-4)联用治疗转移性NSCLC患者时,未能达到主要终点。
Verubecestat试验暂停
2017年2月,默克公司宣布暂停其Epoch研究,该研究旨在评估verubecestat用于治疗阿尔茨海默病。
Plivensia未获批
2017年8月初,Janssen Biotech宣布,FDA不建议批准其类风湿关节炎药物Plivensia (sirukumab)。
Baricitinib未获批
2017年4月,礼来公司和Incyte公司的用于治疗类风湿关节炎的药物baricitinib未能获得FDA批准。
NSI-189试验未达预期
Neuralstem公司在7月份宣布,其抗抑郁药物NSI-189未能达到主要终点。
(作者:黄希瑶)
参考文献:Nature Medicine 2017;23:1392-1393