Midostaurin的商品名为Rydapt，被批准用于新诊断的FLT3突变型急性髓性白血病（acutemyeloid leukemia，AML）（联合诱导化疗疗法）。它是一种小分子多酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI）。该药的分子靶点包括fms样酪氨酸激酶（fms-like tyrosine kinase，FLT3）和其他激酶（包括PDGF受体、cdk1、PKC、src、c-kit和VEGF受体）。在AML中，该药主要靶向表达野生型和突变型FLT3造血细胞前体。其对靶标的效应为竞争性抑制ATP。该药由诺华药厂开发。
    激活FLT3突变发生在约30%的AML病例中，并与复发和不良预后有关。Midostaurin是自2000年以来第一个被批准用于AML的药物，也是第一个被批准用于FLT3突变亚型的多激酶抑制剂。
    Rydapt在AML患者中的常见副作用包括白细胞水平低伴发热（发热性中性粒细胞减少）、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、出血导致的皮肤斑点（瘀点）、肌肉骨骼痛、鼻出血、医疗器械相关感染、高血糖及上呼吸道感染。Rydapt不应用于对Rydapt中的Midostaurin或其他成分过敏的患者。孕期和哺乳期妇女不应服用Rydapt。出现肺损伤的体征和症状（肺毒性）的患者应停用Rydapt。（作者：黄希瑶)
参考文献：Cell 2017;171:981