目前已经证实了外周血或骨髓源性干细胞用于造血重建的安全性和有效性。然而，来源于脂肪组织等其他来源的造血干细胞和干细胞正在被越来越多地用于治疗多种骨科疾病、神经系统疾病及其他疾病，这些细胞（无论是自体来源还是同种异体来源）在实践中的使用仅基于较少的临床证据，尽管如此有时还是被称为是适用于多种疾病的革命性治疗。

尽管缺乏来自临床试验的令人信服的充足证据，但一些执业医师断言，干细胞具有恢复健康的独特能力，因为干细胞能够感受其环境，并以修复缺陷的方式进行分化。另一个论点是，开展对照试验和满足干细胞治疗的监管标准对于除大型赞助商外的其他所有人而言太过复杂，因此应该允许和鼓励在临床实践中广泛使用干细胞治疗，同时收集关于有效性的证据。上述两个论点的支持者通常认为干细胞治疗是相当安全的，尤其是自体来源的细胞。

除造血重建及其他一些已经确立的适应症之外，断言干细胞能够感受其引入的环境并发挥替换或修复功能（无论是膝关节软骨还是神经缺陷），都并未基于科学证据。来自一些试验的已发表数据并未证实干细胞治疗在某些疾病（如心衰和移植物抗宿主病）中的有效性。

缺乏证据令人担忧。文献中充斥着建立在专家意见和患者接受的基础上被推行的治疗干预的实例，但在控制良好的试验中最终被证实无效甚至有害。当代最不幸的治疗灾难之一是，广泛使用自体干细胞移植治疗转移性乳腺癌，这种做法最终显示是无效、昂贵且有风险的。

声称治疗安全且有效，必须基于证据，这有助于将不安全或无效的治疗排除在常规治疗之外。在1962年《联邦食品、药品和化妆品法案》的《Kefauver-Harris药品修正案》通过前，数千种无效且危险的治疗被常规使用。在上述修正案通过后，美国食品药品管理局（Food And Drug Administration，FDA）采纳了基于分阶段产品开发（最终在随机对照试验中评估）的有效性证据标准。

干细胞治疗对于除造血重建外的其他适应症也不能理所当然地被认为是安全的。在最近的一个病例中，患者多次接受来自不同来源的同种异体干细胞的注射，原本旨在减少脑卒中引起的神经缺陷，然而却引起了神经胶质增生，导致患者截瘫。

虽然通常来说，自体干细胞比异体干细胞引起的安全性问题可能更少，但自体干细胞的使用也可能与严重不良事件有关。将自体造血干细胞注射至由系统性红斑狼疮引起的肾衰患者的肾脏中，与血管平滑肌增生性病变的发生有关，甚至导致肾切除。在另一个例子中，将源自脂肪组织的自体干细胞注射至黄斑变性患者的眼部玻璃体内，导致了三名患者的视力恶化，其中两人变成盲人。

干细胞治疗还与其他不良反应有关。这些不良反应可能比我们认为的更为常见，因为在临床研究外实施干细胞治疗时并无报告要求。不良事件的发生凸显了需要开展临床研究，以确定干细胞治疗对于其他疾病的安全性和有效性。没有这样的研究，将不能确定这种治疗的临床益处是否大于风险。

哺乳动物细胞包含数万种不同的蛋白质、脂质、碳水化合物和其他分子，所有这些分子都以非常复杂的方式相互作用。这种复杂性使得预测细胞被引入新环境时的行为具有挑战性，因此需要经验数据来证实其安全性。

关于监管批准的现有标准对于干细胞治疗太严格的断言可能主要是由于对细胞治疗产品的开发途径缺乏认识，以及对申请许可所需临床数据的收集缺乏系统方法。对于未满足的医疗需求，其实可以通过快速通道申请许可。

FDA致力于促进安全且有效的干细胞治疗的开发和许可，他们所采用的方式如下：频繁与开发人员接触来优化项目；确保开发人员充分利用旨在加速新产品批准的计划，包括突破性疗法认定（breakthrough therapy designation）和加速审批（accelerated approval）；以及建立创新的证据生成方法，允许更小的赞助商或研究人员协作获取所需的数据。

解决干细胞临床研究的挑战，可为确保患者获得安全、有效的干细胞治疗以及建立科学基础，提供一个重要途径。

（作者：黄希瑶)

参考文献：New England Journal of Medicine 2017;376:1007-1009