美国西北大学Feinberg医学院的Richard Burt等研究证实，非清髓性自体造血干细胞移植(HSCT) 治疗系统性硬化症可改善患者的皮肤和肺功能，且疗效优于环磷酰胺的标准治疗。

    19名年龄60 岁以下的弥漫性系统性硬化症患者随机分配到HSCT组（n=10）或环磷酰胺组（n=9）。HSCT组在随访12个月内均出现病情改善，环磷酰胺组则均未出现改善（P=0.00001）。环磷酰胺组8例患者出现疾病进展，7例转入HSCT组；HSCT组均未出现疾病进展。HSCT组随访2年时，11例患者皮肤评分（P<0.0001）和用力肺活量（P<0.03）与基线相比仍表现为改善。（编译：王玉成）

参考文献：《Lancet》2011;378:498-506