据统计美国500万～600万痛风患者中约有3%因出现治疗抵抗、禁忌症或药物不耐受而使常规降尿酸药疗效不佳，常规降尿酸药治疗无效的痛风患者需要接受及时的治疗，如果尿酸水平持续升高，很可能进展成严重的慢性痛风，出现相关组织尿酸盐结晶沉积、频繁的关节炎发作和慢性关节病等症状，这将严重影响患者的生活质量。
美国杜克大学医学中心John.S.Sundy博士及其同事对痛风患者开展了两项随机安慰剂对照试验研究（C0405和C0406），研究发现别嘌呤醇不耐受的严重痛风患者，应用Pegloticase（单甲氧基聚乙二醇共轭乳类重组尿酸酶）静脉注射治疗效果显著。
研究于2006年6月至2007年10月在美国、加拿大和墨西哥的56家风湿病学研究机构开展，以患严重痛风（血清尿酸浓度为8.0mg/dL或更高）且对别嘌呤醇有不耐受的患者为研究对象。C0405和C0406研究分别涉及109人和116人，两项研究分别将受试者分为3组接受Pegloticase静脉注射治疗，双周治疗组：受试者接受每两周一次的Pegloticase，静脉输注共12次，每次8mg；月治疗组：受试者每月接受1次Pegloticase与安慰剂交替注射；安慰剂组：接受安慰剂治疗，研究主要终点为3个月和6个月的血浆尿酸水平低于6.0mg/dL。
从达到主要终点（3个月和6个月的血浆尿酸水平低于6.0mg/dL）的人数来看，与安慰剂组相比，双周治疗组和月治疗组主要终点达到人数更高。在C0405研究中，双周治疗组43人中20人达到主要终点。月治疗组41人中8人达到主要终点，安慰剂组无人达到主要终点。C0406研究中，双周治疗组42人中16人达到主要终点，月治疗组43人中21人达到主要终点,安慰剂组无人达到主要终点。合并两个研究的数据，双周治疗组85人中36人达到主要终点，间隔组84人中29人达到主要终点，安慰剂组43人中无人达到主要终点。
从治疗反应率来看，与安慰剂组相比，双周治疗组和月治疗组治疗反应率高，其中C0405和C0406研究双周治疗组受试者报告反应率分别为47%（20/43）和38%（16/42），月治疗组受试者报告反应率分别为20%（8/41）和49%（21/43），两个安慰剂组患者的反应率都为0%。
研究显示对别嘌呤醇不耐受的严重痛风患者，应用Pegloticase治疗效果显著，无论是双周给药还是每月给药，在治疗3个月或6个月后都可降低尿酸水平，改善痛风患者的身体机能和生活质量。（编译：宫健)
参考文献：《Journal of the American Medical Association》2011;306:711-720