过去的十年中，世界各国的药品监管机构已经批准了从治疗肺癌到皮肤黑色素瘤的几十种新型抗肿瘤药物。这些药物中的某些可使患者的生命延长几个月，而另一些药物平均仅能够延长一周或两周的生命，而且往往具有相当大的毒性且需要数千美元的成本。现在，专家们开始质疑这些药物是否对提高患者的生活质量有意义，并且敦促药品监管机构提高药物批准的标准。这些措施一旦实施将推动制药企业修改临床试验的设计，一些制药企业和医生担心此举可能会使药品市场萎缩。

    多伦多玛嘉烈医院的肿瘤学家Ian Tannock认为：“开发药物的方式基本上都是有漏洞的，一项试验应该以不同的结果为基础。”Tannock与西班牙阿尔瓦塞特大学附属医院的肿瘤学家Alberto Ocana一起，对FDA过去十年间批准的新型抗癌药物相关的一系列随机Ⅲ期临床试验进行了统计分析。结果发现，尽管每一项研究都显示对照组与试验组之间有显著性差异，但是一些已经批准药物的疗效仅增加了整体生存时间或是延长了肿瘤非进展的时间。例如，2005年批准的基因泰克公司研发治疗胰腺癌的药物Tarceva（厄洛替尼）的关键性研究显示，酪氨酸激酶抑制剂类药物可使生存时间中位数延长10年；而2006年批准的安进公司研制的另一种治疗进展性结直肠癌的药物Vectibix（西妥昔单抗）的临床试验显示该药可使肿瘤进展时间平均延缓5天。因此，Tannock和Ocana提议肿瘤药物临床试验应明确规定主要终点为进展性转移性实体瘤患者整体生存时间中位数延长3个月，以及主要目标定为患者无进展性生存4至6个月。同时作者呼吁药监部门制定更严格的政策。

    然而并非所有人都赞成这个建议。美国国家癌症研究院的淋巴瘤专家Wyndham Wilson认为拟议的临床终点有些武断，他认为对照组和试验组整体存活时间差别可能不大，但是对于一小部分患者则可能是意义重大的。药物开发者认为，采取严格的观察终点可能促使他们转移风险投资去投资其他风险较低的疾病，从而对肿瘤药物的研发产生负面影响。与此同时，药监部门则更加谨慎，欧洲药品管理局肿瘤、血液及诊断部主任Francesco Pignatti说：“在某些情况下，我们考虑到终点的小小差异可能具有足够的临床价值。”（编译：李晓晨）

参考文献：《Nature Medicine》2011;17:7