幼年特发性关节炎（juvenile idiopathic arthritis，JIA）是一组包含7种不同临床表现和实验室特征的疾病，且病因不明确。流行病学研究显示，JIA的患病率大约为每1000人中有1例患者，JIA是导致儿童致残的一个主要的常见慢性疾病。少关节型JIA是JIA中的一种类型，定义为疾病前6个月关节炎累及关节数≤4个，也是白种人儿童最常罹患的慢性关节炎，约占50%～80%。
虽然与其他类型JIA相比，少关节型JIA出现关节结构性改变和功能性残疾的可能性较小，但相对更容易进展为明显的骨骼肌肉畸形，例如：固定性屈曲挛缩、外翻畸形、骨局部生长异常等，且25%～50%的患者随着病情发展受累关节数量会有所增加，成为多关节型JIA，而后者的关节结构性损伤较常见且缓解率较低。
目前，有关少关节型JIA治疗的随机对照试验还很少见报道。很多儿童风湿专家都将关节内注射糖皮质激素作为治疗少关节型JIA的一线方案，认为该方案能诱导短期的炎症症状缓解和功能恢复，避免应用全身性激素治疗。然而，多数儿童会出现注射关节炎症的复发，且反复注射激素会给患儿及其父母带来很大的精神压力。
甲氨蝶呤是治疗JIA的一个里程碑式的病程改善药物，但其相应证据主要来源于多关节型JIA患儿。目前，有关甲氨蝶呤治疗少关节型JIA的临床研究还很少。
意大利热那亚大学的Ravelli A教授等组织了一项前瞻性、多中心、开放、随机临床试验，以评估口服甲氨蝶呤是否能增加关节内注射激素治疗少关节型JIA患者的临床疗效。207例患者被随机分配，分别接受单一的关节内注射激素（102例）或关节内注射激素联合口服甲氨蝶呤（15mg/m2/每周，最大剂量20mg，105例）治疗。主要终点为治疗12个月时所有注射关节出现关节炎缓解的患者比例（意向治疗人群）。
结果显示，单一注射激素组和联合治疗组所有注射关节出现炎症缓解的患者分别为33例（32%）和39例（37%），两组未见显著差异（P=0.48）。此外，20例接受甲氨蝶呤治疗的患者出现了不良事件（17%），其中2例患者提前终止了治疗（1例肝酶异常升高，1例胃肠道不适）。未观察到任何严重的不良事件。
该研究认为，联合甲氨蝶呤并不能增加关节内注射激素治疗少关节型JIA的临床疗效。（作者：王敏骏）
参考文献： Lancet 2017;389:909-916