Nusinersen是一种反义RNA药物，是首个经美国食品药品管理局（Food and Drug Administration, FDA）批准的治疗成人和儿童脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）的药品。脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传疾病，由于运动神经元在脊髓和下脑干的缺失而引发肌无力和萎缩。
 其商品名为Spinraza，主要是通过鞘内注射直接进入脊髓周边的脑脊液。
FDA的神经科主任比利在一次声明中说道，SMA是一种常见的婴儿多发的遗传性疾病，也是一种在任何阶段都会影响人类生活的疾病，存在长期治疗的需求。
在研究Nusinersen的过程中，曾经尝试在121个患有SMA的婴儿中随机抽取部分婴儿，让他们接受药物治疗或进行假手术，然后分析其中82个接受药物的婴儿，其中40%的婴儿行动能力得到了改善。如坐立、爬行、站立和行走等方面都有显著改善。然而没有一例做假手术的婴儿有这种进步。数据显示，患婴的神经肌肉电生理测量值也得到了增加。最新的数据分析表明，Nusinersen的安全性和耐受性良好。并且，经过Nusinersen治疗的患婴也能活得更久。
然而，这种药物引起的常见副作用是上呼吸道和下呼吸道的感染以及便秘，同时，FDA也警示使用这种药物可能会导致血小板计数降低、引起肾毒性。(作者：费天骄)
参考文献：Journal of the American Medical Association 2017;317;466