2016年9月19日，囊性纤维化基金会（Cystic Fibrosis Foundation，CFF）宣布正式启用其在马萨诸塞州列克星敦市的独立实验室。实验室的目的是产生并分享工具、分析操作和先导化合物，从而提高其合作伙伴找到治疗方法的可能性。基金会资助的大学研究者在分享分析操作、细胞或任何知识产权前必须获得其大学法务部门的批准，整个谈判过程可能要花费一年时间。基金会的首席执行官兼总裁Campbell表示，“如果我们建立了自己的实验室，我们不仅能关注我们想要关注的事情，我们还能自由分享它们。”
囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）影响了美国30,000名患者，在全球影响了约70,000名患者，该病由囊性纤维化跨膜传导调节因子（CF transmembrane conductance regulator，CFTR）的基因突变造成。基金会联合开发的两种药物为治疗带来了曙光。Orkambi在2015年获得美国FDA批准，其在携带两个F508del（最常见且致死的CF突变）拷贝的患者中部分纠正了CFTR蛋白的错误折叠。Kalydeco在2012年获批，其打开了因突变所关闭的离子通道。在2014年，CFF将这两种药物未来特许权使用费的权利以33亿美元卖给了Royalty药业公司。这一收益的一部分为新实验室提供了资金，实验室2016年的预算为600万美元。
实验室最优先的工作是筛选化合物库，以找到靶向作用于F508del突变的第二代药物；至少90%的CF患者携带一个F508del拷贝。CFF研究事务副主席Mense和William Skach计划增加实验室雇员，以加强实验室在基因编辑和干细胞方面的专业能力。他们设想编辑干细胞基因组，以复制罕见突变；然后，遗传改变的细胞分化为气道上皮细胞，用于筛选候选药物。Skach还希望探索可能的治疗方法：提取患者自身的干细胞，删除CF突变，并且使健康细胞重新定居于患者双肺、胰腺和胃肠道。
基金会表示，其无意将其他实验室或公司挤出CF研究领域。“我们不在乎谁取得成功”，Campbell表示，但“我们想要取得成功”。（作者：黄希瑶)
参考文献：Science 2016;353:1194-1195