Aβ₄₂（Amyloidβ-peptide，β淀粉样蛋白）参与阿尔茨海默病（Alzheimer disease，AD）的发病。选择性Aβ₄₂抑制剂Tarenflurbil的IIa期临床试验发现，Tarenflurbil能够改善轻度AD患者的认知能力和生活能力。
美国波士顿大学医学院Robert Green博士和同事为进一步确定Tarenflurbil的疗效、安全性和耐受性，于2005年2月21日至2008年4月30日，就此进行了一个多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究。
实验组和对照组分别纳入809名和840名轻度AD患者，51.3%为女性，平均年龄为74.7岁。实验组和对照组每日分两次服用800mgTarenflurbil或安慰剂，共服用18个月，期间每3个月进行一次认知能力测定——AD评定量表的认知次量表(Alzheimer's Disease Assessment Scale-cognitive subscale，ADAS-Cog，得分越高提示认知功能损害越严重)和生活能力测定——AD合作研究-日常生活能力量表（Alzheimer Disease Cooperative Studies–activities of daily living，ADCS-ADL，得分越高表示生活能力越强)。
18个月后实验组的ADAS-Cog评分从基线升高了7.27分，安慰剂组升高了7.08分，经意向性分析，两组之间无统计学差异，其最小二乘平均差为0.1（95%CI：−0.9 ～1.1， P=0.86)；18个月后实验组的ADAS-ADL评分较基线下降10.2分，安慰剂组下降9.74分，两组没有统计学差异，最小二乘平均差为-0.5（95%CI：−1.9～0.9，P=0.48）。在这两项主要实验观察指标上实验组均没有优于安慰剂组，而是与安慰剂对照组相当。治疗的第3、6、9、12和15个月的评测数据分析发现实验组也没有优于对照组。
在18个月的服药期间，实验组和安慰剂组的不良事件发生率（87.2% vs 85%）相当，而实验组嗜睡（73（8.5%）vs 47（5.7%)，P=0.03）、感染（如带状疱疹, 17 (2.0%)vs 6 (0.7%）， P=0.03)、肺炎（26 (3.0%) vs 14(1.7%），P=0.08）和贫血（70（8.1%）vs 31（3.8%），P<0.01）发生率高于安慰剂组。实验组中158名（18.4%）患者因不良反应而退组，安慰剂组为95名（11.5%，P<0.001）。
所以Tarenflurbil不能改善轻度AD患者的认知能力和生活能力，也不能延缓其下降。虽然实验组不良反应退组率高于安慰剂组，但此药物还是有很好的耐受性。在早期健康老年志愿者中发现此药物不易通过血脑屏障（透过率仅为0.5%～1%），研究者推测这可能是药物无效的原因。（编译：陈凤清）
参考文献：《Journal of the American Medical Association》2009;302:2557-2564