制药公司和其他的试验主办方在新药上市申请前需要提交某些指定的临床试验结果,并上报给美国临床试验数据库网站(ClinicalTrials.gov),这些试验结果是否经得起推敲目前尚不清楚。为比较发布在美国临床试验数据库和美国药品审批数据库（Drugs@FDA数据库，可查询FDA批准的创新药、仿制药和治疗用生物制品信息）上对外公开的临床试验结果，美国达特茅斯研究所的Lisa M. Schwartz及其合作者从美国临床数据库中，摘取了2013年1月至2014年7月期间为新药批准开展的100个随机试验，它们的试验结果在2015年3月15日发布。研究员从系统中提取数据并负责确认其临床设计方案、主要终点和次要终点、药品不良事件、死亡病例等。

结果表明：大多数试验处于3期临床试验阶段（90%）、双盲（92%）、安慰剂作为对照组（73%），涉及来自24个医药研发单位的32种药物。在临床数据库中获得的137个主要终点中，134（98%）个在美国药品审批数据库上有相应的数据提供，130（95%）个主要终点在两个库中有一致的定义，其中107例（78%）有一致的结果。14个临床试验的主要终点结果无法被验证。

至于美国临床数据库中所提到的1927个次要终点，美国药品审批数据库只提及了 1061个 (55%)，而有结果数据的只有367份 (19%)。

在96项有一种或者更多种严重不良事件描述的临床试验中，14个试验在两个数据库中的数据可以匹配起来，而7项临床试验在两个网站的数据不一致——经历不良事件的人数有异。在报告了死亡的62个试验中，25个试验在两个数据库中的数据匹配，而17个试验的数据并不一致。

美国这两大数据库，在很大程度上，临床试验的主要终点指标和结果是一致的。但超过半数的临床试验次要终点、严重不良事件、死亡病例数存在不一致的情况，无法确认其有效性。因为美国药品监管数据库仅根据临床关键结果做出监管决策，而不良事件结果则往往来自多项试验的汇总。（作者：黄银华)

参考文献：Annals of Internal Medicine 2016;165:421-430