急性髓性白血病（acute myeloid leukaemia，AML）治愈的主要障碍为诱导化疗的不应性和达到缓解后复发。在标准诱导化疗后，基于细胞遗传学异常和分子异常（宽泛地定义了不良、中等和良好风险分类），患者被分配了不同的缓解后策略。然而，一些患者对诱导化疗无反应，另一些患者尽管没有不良风险因素但仍出现复发。目前亟需更好的生物标志物，以在开始诱导化疗前识别这些高风险患者，并允许在临床试验中检测不同诱导策略。AML的高复发率可归因于存在白血病干细胞（leukaemia stem cells，LSCs），这类细胞具有多种干细胞特征，包括静止期（quiescence），该静止期与耐药性有关。

为获得基于LSC的生物标志物，加拿大的研究者根据CD34和CD38表达与否对来自78名AML患者的83个细胞样本进行分类。然而所有CD34/ CD38表型细胞群均检测到LSCs，这提示明确LSC活性具有重要意义。为此研究者进行了动物实验，如果在小鼠中移植的细胞群生成了AML移植物，则该细胞群被定义为LSC+；反之则定义为LSC-。研究者生成了基因列表，这些基因在138个LSC+和89个LSC-细胞群中差异表达。为提取临床预后相关干细胞性的核心转录组分，研究者对不利于生存的LSC基因表达进行了稀疏回归分析，从而生成了17基因LSC评分（17-gene LSC score，LSC17）工具。

该工具高度预测了5个独立队列（比较不同AML亚型患者）的预后，并对准确预测初期耐药贡献巨大。具有高LSC17分数的患者在目前的治疗方法（包括同种异体干细胞移植）下预后较差。

LSC17评分是临床医生有力的快速检测工具，可识别无法从标准治疗获益的AML患者，以及那些入组旨在评估前期或缓解后新策略的试验的患者。（作者：黄希瑶）

参考文献：Nature 2016;540:433-437