慢性血小板减少性紫癜是一种严重的自身免疫性疾病，其特征为血液中血小板计数低，可能导致严重出血。2008年，美国FDA批准romiplostim作为首个并且是唯一的血小板生成药物，用于治疗脾切除及非脾切除的成人免疫性血小板减少症。欧盟委员会于2010年批准romiplostim用于治疗那些对目前常用药无应答的免疫性血小板减少性紫癜，但它仅获准作为二线药物用于那些未进行脾脏切除，且不适宜接受手术治疗的成人血小板减少性紫癜患者。

    romiplostim是一种血小板生成素类似物，为一种新型重组蛋白，可特异性结合并激活血小板生成素受体c-Mpl，从而显著增加免疫性血小板减少症患者的血小板计数，且不良反应较少。

    美国麻省总医院的David Kuter等进行了一项研究，比较了romiplostim与标准化治疗对免疫性血小板减少症的疗效。这是一项为期52周的开放式随机对照研究，共纳入234位未进行脾脏切除的成年免疫性血小板减少症患者，其中77人接受标准化治疗，另外157人每周接受皮下注射romiplostim。主要终点是治疗失败及脾切除。次要终点包括血小板应答率（每次访视血小板计数>50×109/L）、安全性结果及生活质量。

    结果显示，romiplostim组患者血小板应答率是标准治疗组的2.3倍（95%CI：2.0〜2.6；P<0.001）。与标准治疗组相比，romiplostim组患者治疗失败发生率及脾脏切除率均显著降低，romiplostim组与标准治疗组治疗失败发生率分别为11%及30%（OR=0.31；95% CI:0.15〜0.61）；两组脾脏切除率分别为9%及36%（OR=0.17；95% CI:0.08〜0.35）。与标准治疗组相比，Romiplostim组较低出血事件发生率、较少输血发生，且生活治疗较高。Romiplostim组与标准治疗组患者不良事件发生率分别为23%及37%。

    此项研究提示，romiplostim治疗免疫性血小板减少症疗效较好，不良事件发生率较低。（编译：李晓晨）

参考文献：《New England Journal of Medicine》2010;363:1889-1899