遗传性血管水肿是一种致残且可能致命的疾病，主要由C1抑制蛋白缺陷（I型）或功能障碍（II型）引起。在一项2期临床研究中，CSL830（一种纳滤C1抑制剂的制剂）的使用能够使得C1抑制剂的活性达到发挥功能的水平，被期望能够对遗传性血管水肿产生预防效果。
英国巴兹保健和国民信托基金会的H. Longhurst等人在I型或II型遗传性血管水肿患者中开展了一项国际、前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围、3期临床试验，以评估患者自我皮下注射CSL830的有效性和安全性。研究人员随机将患者按交叉设计分配至4种疗法中的一种：16周40 IU/kg体重的CSL830+16周安慰剂、16周60 IU/kg体重的CSL830+16周安慰剂、16周安慰剂+16周40 IU/kg体重、16周安慰剂+16周60 IU/kg体重。主要终点是血管性水肿发作次数。次要终点是具有反应性（与对照组相比，CSL830组血管性水肿发作次数下降一半以上）的患者比例和抢救性用药的使用次数。
在随机分组的90名患者中，有79名完成了研究。与安慰剂相比，两种剂量的CSL830都能够显著降低血管性水肿发作的发生率（P＜0.001）。其中，40 IU每月发作次数平均减少2.42次，60 IU平均减少3.51次。40 IU组的药物反应率达76%，60 IU反应率达90%。40 IU组、60 IU组每月抢救性用药的平均次数分别从安慰剂组的5.55次减少至1.13次和减少至0.32次。CSL830给药和安慰剂给药发生不良反应（轻度和短暂性局部部位反应最常见）的患者比例类似。
在遗传性血管水肿的患者中，每周两次皮下注射C1抑制剂能够显著降低急性发作的次数。（作者：贺利军)
参考文献：New England Journal of Medicine 2017;376:1131-1140