在接受干细胞治疗12个月后，两名患有严重湿性老年黄斑变性患者的视力有所恢复，他们从几乎不能阅读到每分钟阅读50～80个单词。该项I期临床研究是由英国伦敦大学学院的da Cruz L等人完成。该项研究代表了再生医学的真正进展，将为老年黄斑变性患者提供新的治疗选择。

老年黄斑变性容易导致视力丧失，全世界有超过3000万患者深受该病的困扰。在湿性AMD中，血管内皮生长因子（vascular endothelial growth factor，VEGF）生成增加，引起脉络膜血管的过度增生，从而突破退化的视网膜色素上皮单层细胞，进入视网膜色素上皮细胞层与感光细胞层中间的空隙，液体和血液漏至该空隙，引起感光细胞死亡，导致视力的丧失。

目前，该病的标准治疗药物是抗VEGF抗体，这种药物能够有效减少漏液，抑制血管增生，提高患者视力。但是，它不能修复已经退化的视网膜色素上皮细胞，无法彻底治愈该病。

该研究是一项开放性的I期临床试验，研究人员将人胚胎干细胞种在贴片上，让其自发分化成视网膜色素上皮细胞，然后通过手术将细胞贴片移植到患者眼部视网膜色素上皮细胞层受损部位，同时使用类固醇激素抑制排斥反应，贴片上的细胞得以存活和增殖，成功整合到自身组织中，并具有功能，使患者视力恢复。后续随访期间发现患者发生三种不良反应，研究人员也正在密切监视中。该研究此前已在小鼠和猪上取得良好效果，这是首次在人体上进行试验并取得了预期结果。研究人员说，虽然取得了预期结果，但该疗法尚处于早期阶段，仍需更多研究确定治疗的有效性和安全性。

此外，该疗法使用的细胞贴片，其生产耗时长达55周，这也限制了该疗法的大规模应用。因此，该疗法的真正临床应用任重道远。（作者：马雷雷)

参考文献：Nature Biotechnology 2018;36:328-337