2015年7月10日，万众瞩目的《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）在美国众议院以绝大多数赞成票表决通过。

在美国当前的政治局面中，两党一致同意的情况并不 多见。该法案旨在积极推动新药研发，加快审批过程，促进药品和医疗器械上市，因此受到制药、生物技术、医疗器械等行业的大力拥护。该法案一旦得到参议院批 准，作为法律颁布，为保障其执行，未来5年内，国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）的预算会增加87.5亿美元，食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）的预算会增加5.5亿美元。同时，由于医疗产品的审评标准调整，未来上市产品的安全性和有效性可能受到巨大冲击， 影响深远。

该法案放松了对药品和医疗器械的审批流程监管，引起医学界高度关注。FDA的办事作风并不拖沓，新药审评期限一般为6～10个月，审批通过率在95%以上，在管理机构中已经效率很高了。尽管如此，法案仍要求FDA在审评时考虑非传统的研究设计和数据分析方法来提高效率。

在肿瘤学中倒是可以采用适应性研究设计和贝叶斯方 法（Bayesian method），但是让FDA制定标准，在审评老药新用时依靠“临床经验的证据”（包括“观察性研究、登记和治疗应用”）而不是随机对照试验，鼓励医疗器 械在上市前开展“期限更短、样本量更小的试验”，问题可就大了。这些方法虽然多少也能体现药品安全性，但有效性评估不如随机试验严格。

八十年来，美国的药品监管模式都朝着准确评估疗效和风险的方向不断进步。眼下，美国参议院正在酝酿配套法案，离最终表决还有一段时间。如果新的立法把上个世纪已经解决的一些问题又带回来了，医生和患者都可能处于不利境地。

《21世纪治愈法案》紧跟时代发展，积极采纳更合 适的证据，有利于夯实生物医学创新的基础，避免错失亟需药品的研发良机。它为NIH补贴资金用于基础研究和转化研究，为长久以来苦于无药可医的成千上万的 罕见病患者带来了希望。立法的这些良好意愿无疑值得称颂赞美，但要是能在措词上略加斟酌，确保未来的药品和医疗器械能在上市前得到合理审评，既保持FDA 一贯的高标准，又不延误亟需药品解决临床问题，那才真正是“患者和他们所爱的人的胜利”。（作者：邱梅）

参考文献：Lancet 2015;385:2137-2138

               New England Journal of Medicine 2015;372:2473-2475

                Nature Medicine 2015;21:1103

                New England Journal of Medicine 2015;373:1677-1680