医学高端论坛
2016年01月号
医学进展

第六届《康复•生命新知》医学高端论坛现场调查报告

作者:王敏骏、邱梅

2015年12月19日,第六届《康复∙生命新知》医学高端论坛在上海博雅酒店隆重召开。怀着改善整体人群健康状 况、强健国民体质、延缓衰老的使命,受马尔可夫模型理论启发,为了全面认识疾病风险因素,掌握疾病规律,充分利用现代医学发展的最新成果积极干预风险因 素、治疗疾病,本刊邀请了来自中国工程院和中国科学院的4位院士以及风湿、肾病、血液病和统计学等领域的两百余位知名专家相聚一堂,共话医学科学领域的一 些核心问题。

会议过程中,所有在场嘉宾均通过微信投票参与了现场调查。调查内容涵盖了风险、疾病和健康三大板块的15个核心问题,每个问题对应4个选项。现场气氛热烈,投票结果也颇耐人寻味。在此,本刊特将投票结果加以整理、公布,并简要解读,以飨读者。


具体问题和结果如下:


一、在您的领域,有明确风险因素的疾病占比为?

1、80%~100%;2、50%~80%;3、20%~50%;4、0%~20%。

结果:38% 的专家认为,在自己的领域内,具有明确风险因素的疾病可以达到50%~80%,另有约1/3的专家(33%)认为该种疾病可达到20%~50%。此 外,17%的专家认为,具有明确风险因素的疾病可以达到80%~100%,但还有12%的专家认为,已知具有明确风险因素的疾病比例非常小,在 0%~20%之间。
点评:过半数的专家认为至少有一半的疾病已经找到了明确的风 险因素,但也有相当比例的专家持保留意见,认为疾病的发生发展过程有很多难以确定的因素。每一位专家的认识都代表了他所从事专科疾病的状况,也就是说,在 受调查的风湿、肾病、血液病,以及肝病、传染病、口腔疾病领域,有些疾病的风险因素我们已经清楚了,有些还有待发现。需要具体问题具体分析,不能一概而 论。


二、在您的领域,有多少疾病可通过控制风险因素而实现预防?

1、80%~100%;2、50%~80%;3、20%~50%;4、0%~20%。

结果:44% 的专家认为,目前可以通过控制风险因素而实现预防的疾病比例在20%~50%;27%的专家认为,可预防的疾病比例仅在0%~20%;25%的专家认为, 该种疾病比例为50%~80%。还有4%的专家认为,目前绝大多数(80%~100%)的疾病都可通过控制风险因素来实现预防。

点评:大多数专家认为不到一半的疾病可通过干预风险加以预防。情况似乎不容乐观,这也是客观事实。有些疾病的风险因素即使明确,干预起来也比较困难。比如环境污染的问题、易感基因的问题等等,解决起来绝非朝夕之功。


三、您是否有过对风险人群实施早期干预,使之不发病而恢复健康的体验?

1、经常有,因为疾病风险明确;2、偶尔有,因为少部分疾病风险明确;3、没有,因为风险不明确;4、没有,即使有些风险明确,但也不可控。

结果:多 数(59%)的专家认为,在其临床工作中,只偶尔有过对风险人群实施早期干预,使之不发病,从而恢复健康的经历;17%的专家认为,经常发生通过早期干预 风险人群,让其恢复健康的体验,但还有近1/4(24%)的专家表示,从来没有经历过早期干预风险人群而使之不发病恢复健康的经历。

点评:大多数专家都只是偶尔才有成功干预风险人群方面的体验,反映的问题引人深思。抛开疾病本身的风险,不得不指出,目前国内的医疗系统更侧重于治,而不是防。病人就诊时会常规接受健康宣教,但到底回家后执行得怎么样全靠自觉。


四、您认为罹患疾病的风险因素包括?

1、遗传;2、遗传+生活习惯;3、遗传+生活习惯+环境;4、遗传+生活习惯+环境+运气。

结果:多数(64%)专家认为,导致疾病的风险因素应该包括遗传、生活习惯、环境和运气;35%的专家认为,该风险因素应该包括遗传、生活习惯和环境。此外,还有极少数(1%)专家认为,只有遗传因素会导致疾病。

 点评:绝大多数专家都认为疾病的发生是多种因素综合作用的结果,情况复杂。这提醒我们,在发病过程中,先天条件是一方面,后天防范也很关键。单纯的遗传病极少,绝大多数时候,当人们养成良好的生活习惯,置身清洁舒适的环境,对生活和事业感到满意,就能大大降低发病风险。


五、风险因素的识别依赖于 ?

1、遗传学家实施基因分析;2、蛋白组学家实施蛋白指纹;3、代谢组学家实施代谢分析;4、临床医生实施临床转归为导向的系统生物学研究。

结果:绝大多数的专家(84%)认为,目前疾病风险因素的识别主要依靠临床医生根据患者的临床预后为判断依据,从而进行的系统生物学研究;而只有13%、2%和1%的专家分别认为,风险因素的判断和控制要依赖于遗传学家、代谢组学家和蛋白组学家。

点评:大多数专家认为,临床医生在识别疾病风险因素的过程中 扮演了至关重要的角色,毕竟他们才是直接与病人打交道的人。每一次病人来到医生面前,就向医生提出了一个好问题。圆满解决这些问题正是医学科学的价值所 在。随着对病因认识的不断深入,临床越来越离不开相关学科的发展,尤其是与生物学领域的合作。


六、您理解的循证医学是?

1、是获取RCT等科学研究的结果;2、是一种科研方法;3、是创造RCT等科学研究证据;4、是临床诊治疾病的思维方法。

结果:多数专家(60%)表示,循证医学是临床医生诊治疾病的思维方法。23%的专家认为,循证医学是一种科研方法。此外,还有10%和7%的专家分别表示,循证医学是创造RCT等科学研究证据以及获取RCT等科学研究的结果。

点评:我国的循证医学发展始于20世纪90年代中期。通过将 近20年的宣传、教育和实践,如今在临床医生中已基本经达成共识,循证医学是临床上诊治疾病的思维方法。它推崇随机对照试验结果为最高级别证据,为全世界 开展的无数临床试验指明了方向。临床医学从经验医学走向循证医学,遵循统计学证据,是医学科学的进步,也是广大患者的福音。


七、循证医学要利用可获得的最好的证据,其中RCT研究的证据等级最高,但多数药效学研究的有效率均<60%,其中的主要原因是?

1、研究的人群不够多;2、研究的时间不够长;3、研究的药物剂量太低;4、研究的疾病诊断不准确。

结果:超 半数专家(52%)认为,由于目前很多疾病的诊断不太准确,从而严重影响了某些试验药物的药效学评估。分别有30%和17%的专家认为,由于试验药物的试 验设计的内在原因(研究样本量小、治疗时间太短等),导致试验药物的药效学评估被严重低估,甚至错误评估。此外,还有1%的专家表示,试验药物的剂量明显 低于临床实际应用的药物剂量,从而导致试验药物的总体疗效不高。

点评:临床情况错综复杂。随机对照试验在方法学上尽可能地去 除混杂因素、减少偏倚,但实际中受各种因素的限制,实施起来往往难以完全理想化,总是多少存在一些问题,直接对预期结果造成影响。一半以上的专家们认为之 所以研究无法得到100%有效的结论关键原因在于疾病诊断不准确,彰显了对疾病重新分类的急切性。


八、经典的转化医学定义是,将基础研究的成果转化到临床应用。您如何评价以药品注册为成功标志的转化医学?

1、目标恰到好处,达到60%的有效率已很满意;2、目标恰到好处,不需要开展更多的RCT研究;3、需要更高目标,达到100%的有效率才满意;4、需要更高目标,开展更多的RCT研究。

结果:大 多数(69%)专家认为,以药品注册为成功标志的转化医学需要设定更高的目标并开展更多的RCT研究。13%的专家认为,目前的转化医学还需要更高的目 标,新药的疗效应该争取达到100%的有效率才能满意。此外,分别有12%和6%的专家认为,目前转化医学的总体目标已经恰到好处,新药的60%的总体有 效率已很满意,不需要开展更多的RCT研究。

点评:转化医学是新世纪流行起来的概念,以改善基础研究与临 床和公共卫生发展严重失衡的现状为目标,促进基础研究成果向临床转化。它的发展方向关系到未来医疗市场的产品优劣。大多数专家对转化医学寄予殷切期望,希 望这个行业站在新的起点高瞻远瞩,而不仅是以玩弄数字的药品注册为目标。


九、在临床实践中,同样的诊断、同样的病情、同样的病程的病人在同样的治疗下,转归不同,最重要的原因是?

1、 因为药物吸收差异;2、因为药物代谢差异;3、因为药物排泄差异;4、因为根本不是同一种疾病。

结果:半数专家(50%)认为,由于疾病诊断不准确,导致相同的治疗方案对基本情况(病情活动度、病程等)相同的患者的疗效及预后具有显著性差异。此外,分别有40%、8%和2%的专家认为,由于药物代谢、吸收和排泄的差异,导致相同患者的疗效及患者预后明显不同。

点评:随着对疾病病因的认识不断深入,一些病情尽管基本情况看起来相似,但可能存在本质差别,日后转归不同也在情理之中。警示我们需要从分子水平找到疾病的驱动因素,从本质上抓住疾病的根源。


十、实现精准医学应该?

1、以基因组学为导向;2、以蛋白组学为导向;3、  以代谢组学为导向;4、以疾病分子分型为导向。

结果:绝大多数的专家(81%)表示,应该以疾病分子分型为指导,实现精准医学。此外,分别有18%和1%的专家表示,应该以现代基因组学和代谢组学为导向,实现精准医学。

点评:精准医学从2015年美国奥巴马总统的国情咨文后开始风靡全球,受到医学界的热烈追捧。它是一门新兴医学,不同的人站在不同的立场就会有不同的理解,拿出不同的行动。精准医学应该以疾病分子分型为导向是大多数专家的心声。


十一、在您的领域,最常见的疾病可减少病人多少寿命?

1、>15年;2、10年~15年;3、5年~10年;4、2年~5年。

结果:分别有34%、28%、25%和13%的专家表示,在其临床工作中,常见疾病可减少患者预期寿命5年~10年、10年~15年、15年以上和2年~5年。

点评:疾 病减少的寿命长短因病而异,因人而异。在风湿、肾病和血液病等领域,最常见的疾病基本上都对寿命有严重的不良影响,直接减少寿命15年以上者占了四分之 一。这是我们目前的医学发展水平难以逾越的鸿沟,也反映了一旦疾病发生后,临床治疗要满足人类生存的欲望所面临的巨大挑战。也许,最好的办法是把疾病扼杀 在成型之前。


十二、您有多少病人可以被治愈?

1、80%~100%;2、50%~80%;3、20%~50%;4、<20%。

结果:大多 数(79%)专家认为,在其临床工作中,能够治愈的患者比例很低(<20%)。分别有10%和10%的专家表示,能够治愈的患者比例在 50%~80%和20%~50%。此外,还有1%的专家认为,现有的医疗环境下,患者治愈的比例很高,可以达到80%~100%。

点评:临床医生碰到的不能治愈的病人占了绝大多数。大家熟知的能治愈的疾病很少,感染性疾病可达到治愈,恶性肿瘤如果能早期发现并行根治性手术,预后也可能很好,不影响寿命。其他大多数疾病的患者都没有这么幸运,终其一生都在与疾病抗争。


十三、1947年WHO发布的健康定义是,身体的良好状态、心情的愉快及保持社会的价值。在您的领域,如何定义其中的“身体的良好状态”?

1、达到治愈,完全停药;2、达到缓解,完全停药;3、达到缓解,药物维持;4、达到控制,药物维持。

结果:绝 大多数的专家(82%)表示,在其工作领域内,患者身体的良好状态的定义是,病情控制或缓解,但其中62%的专家认为,在此基础上,还需要药物进行维持治 疗,只有20%专家认为,应该定义为完全停药。另外,还有18%的专家表示,患者身体的良好状态的定义是,达到治愈,完全停药。

点评:六十多年来,世界卫生组织对其提出的健康概念一直未做 改动。医务工作者以守护健康为己任,如何理解健康的范畴很关键,尤其是在大多数患者都无法治愈的情况下。可以看出,大多数专家对“身体的良好状态”秉持着 包容的态度,患者的病情能通过治疗缓解已很欣慰。在此,提醒广大患者朋友不必对身体要求太严苛,在专业人士眼中,能与疾病和谐相处就值得庆幸。


十四、决定寿命的最主要因素?

1、遗传基因;2、生活习惯;3、生存环境;4、运气。

结果:多数专家(58%)表示,目前决定个体预期寿命的最主要因素是遗传基因。此外,分别有17%、15%和10%的专家认为,决定个体寿命的最主要因素是生存环境、生活习惯和运气。

点评:决定疾病发生的因素也影响着寿命长短。超过一半的专家 认为人的寿命从受精卵形成的那一刻已经注定,但也有不少专家更看重后天的影响。遗传、生活习惯、环境、运气都在不同程度上左右着一个人的寿命。重要的是, 我们如何在认清现实后,不悲观不放弃,积极改变可以改变的部分,对宝贵而有限的生命负责。


十五、您相信我们可以延缓生命时钟吗?

1、相信,等待发明延长寿命的药物;2、相信,可通过改善生活习惯延长寿命;3、不相信,寿命是命中注定的;4、不相信,不可能有延长寿命的药物。

结果:绝大多数专家(85%)表示,随着医学的进步和科技的发展(包括:改善生活习惯和发明能够延长寿命的药物),相信人类能够回拨生命时钟。但是,还有15%的专家认为,不相信人类能够回拨生命时钟,原因是寿命是命中注定的或人类无法发明延长寿命的药物。

点评:享受生命、延缓衰老是全人类共同的梦想。大多数专家都相信在这个问题上我们可以有所作为,这是一个好消息。有研究发现二甲双胍可以延长寿命,但除了药物,我们有更简单的解决方案,通过改变不良生活习惯、降低发病风险、增强体质,保持健康的同时也延长了我们的寿命。

(作者:王敏骏、邱梅)

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