近期发表于《新英格兰医学杂志》的一项多中心、随机双盲、安慰剂对照3期临床试验结果表明：Caplacizumab可以有效治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（thrombotic thrombocytopenic purpura，TTP），并且Caplacizumab治疗TTP已获美国FDA和欧盟批准。

获得性TTP是免疫介导的血管性血友病因子（von Willebrand factor，vWF）裂解蛋白酶ADAMTS13缺陷疾病，可导致vWF多聚体与血小板发生不可控结合，形成微血栓，最终引起血小板减少症、溶血性贫血和组织缺血。Caplacizumab是一种人源化抗vWF二价可变结构域免疫球蛋白片段，能抑制vWF多聚体与血小板之间的相互作用。

该研究纳入145例患者，随机分组接受Caplacizumab（72例，10mg静脉注射，后每天皮下注射10mg）或安慰剂（73例）治疗，两组患者均接受了血浆置换和免疫抑制治疗标准方案。

研究结果表明：Caplacizumab组血小板水平正常化时间短于安慰剂组（2.69天 vs. 2.88天，P=0.01），caplacizumab组血小板计数正常化的几率是安慰剂组的1.55倍。Caplacizumab组发生血栓栓塞综合事件的风险比安慰剂组低74%（12% vs. 49%，P＜0.001）。试验期间TTP复发的风险，caplacizumab组比安慰剂组低67％（12％ vs. 38％，P <0.001）。Caplacizumab组没有患者发生难治性TTP，而安慰剂组有3例患者。caplacizumab组患者血浆置换的需求低于安慰剂组，住院时间也较短。

最常见的不良事件是皮肤粘膜出血，caplacizumab组有65％的患者，安慰剂组有48％的患者发生。在试验治疗期间安慰剂组有3名患者死亡，Caplacizumab组1名患者在治疗期结束后死于脑缺血。

该研究表明，对于获得性TTP，接受Caplacizumab治疗可加速血小板计数正常化，降低TTP相关死亡、血栓栓塞事件及TTP复发的复合风险，减少TTP的复发率。 （作者：赵永刚)

参考文献：New England Journal of Medicine 2019;380:335-346