意大利米兰圣拉斐尔科学院的Giulio Cossu等研究发现，利用人类人工染色体为载体向自体干细胞导入所需基因可用于改善肌营养不良症。研究人员从杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型（mdx小鼠）中提取自体干细胞（mesoangioblast）进行体外增殖，并在体外利用人造染色体为载体在自体干细胞中导入完整的Dystrophin基因，同时导入MyoD基因帮助调控干细胞向肌肉方向分化，然后通过肌肉内局部注射或股动脉注射的方式移植入受体小鼠体内。移植后8个月发现经治小鼠的运动功能有所改善，并且在其肌肉组织中发现了移植干细胞转化而成的卫星细胞和移植干细胞分化而成的成熟肌肉细胞，其细胞膜正常表达Dystrophin蛋白。（编译：马驰）

参考文献：《Science Translational Medicine》2011;3:96ra78