镰状细胞贫血是由血红蛋白突变引起的血液病,如果胎儿血红蛋白(婴儿出生6个月左右体内就不再表达该蛋白)被引入该病患者即可帮助减轻该病损害。美国波士顿儿童医院的Jian Xu等研究发现,在成年动物体内,胎儿血红蛋白的沉默需要抑制物BCL11A,然而对于红细胞的产生来说BCL11A则不是必需的。在利用基因工程技术剔除患镰状细胞贫血的成年实验鼠体内的BCL11a基因后发现,实验鼠开始重新表达胎儿血红蛋白,其镰状细胞贫血症状也得到明显改善。(编译:马驰)
参考文献:《Science》2011;334:993-996