巨细胞病毒（cytomegalovirus，CMV）感染仍是同种异体造血干血细胞移植后常见的并发症。Letermovir是一种抗病毒药物，可以抑制CMV末端酶复合物。虽然更昔洛韦和缬更昔洛韦常规用于实体器官移植，但在造血干细胞移植后，由于临床上无法接受的骨髓抑制，更昔洛韦和缬更昔洛韦预防CMV感染的应用受到限制。来自丹纳-法伯癌症研究所和布莱根妇女医院的Marty等人对抗CMV药Letermovir的感染预防效果进行了研究。

Letermovir每天的剂量为480毫克（服用环孢素的患者每天服用240毫克）。发生有临床意义的CMV感染（CMV病或导致优先治疗的CMV病毒血症）的患者停止了试验方案，并接受抗CMV治疗。主要终点为，在随机化时未检测到CMV DNA的患者中，在移植后24周内发生有临床意义的CMV感染的患者比例。患者中止试验或24周时终点数据缺失，被视为发生了主要终点事件。患者随访至移植后第48周。

从2014年6月到2016年3月，共有565名患者进行了随机分组，并接受了letermovir或安慰剂治疗，在移植后9天（中位数）开始给药。在随机化时未检测到CMV DNA的495名患者中，与安慰剂组相比，letermovir组患者的主要终点事件发生率更底（37.5% vs 60.6%，P<0.001）。在这两组中，不良事件的发生频率和严重程度是相似的。在接受letermovir的患者中，有18.5%的患者出现呕吐，而服用安慰剂的患者中，有13.5%的患者出现呕吐；水肿分别为14.5%和9.4%；心房纤颤或扑动分别为4.6%和1.0%。在letermovir组和安慰剂组中，骨髓毒性和肾毒性事件的发生率是相似的。在letermovir组中，移植后48周的全因死亡率为20.9%，而接受安慰剂的患者为25.5%。

总之，与安慰剂相比，Letermovir预防给药可使有临床意义的CMV感染的风险显著降低。Letermovir的不良事件主要是低等级的事件。（作者：高建臣)

参考文献：New England Journal of Medicine 2017;377:2433-2444