首个通过针对肥厚型心肌病（hypertrophic cardiomyopathy, HCM）潜在病理学来改善心功能的疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

2022年4月，美国FDA批准百时美施贵宝公司的Camzyos（mavacamten），为患者提供了第一种心肌肌球蛋白抑制剂。梗阻性HCM是一种进行性疾病，使心壁增厚，使心脏更难扩张和充满血液，最终导致心房颤动、卒中和心力衰竭。在对症状严重的梗阻性HCM患者进行的临床试验中，通过生活质量和心脏生物标志物测量，口服活性Camzyos 16周后改善了心脏功能，并降低了间隔复位治疗需求。

FDA的批准基于对251名纽约心脏协会II-III级梗阻性HCM患者进行的3期Explorer-HCM试验，所有患者的左室射血分数（left ventricular ejection fraction, LVEF）均大于55%或更高。由于该药物是一种变构小分子，通过抑制心脏特异性肌球蛋白来抑制心脏收缩力，因此不良反应令人担忧。

但Camzyos未发生左室射血分数≤30%，或充血性心力衰竭、晕厥或心源性猝死。两名短暂出现左室射血分数≤50%的患者中断治疗，以较低剂量恢复治疗。

2020年，百时美施贵宝以130亿美元现金收购了MyoKardia，获得了Camzyos。Camzyos的年售价为89 500美元，在HCM的销售额可能达到20亿美元。该药物有风险评估和缓解策略计划，并附有黑框警告。

参考文献：FDA okays first cardiac myosin inhibitor[J]. Nature Biotechnology,2022,40:809.