人类免疫缺陷病毒（HIV）感染者的肛门癌发病率明显高于普通人群。与宫颈癌类似，肛门癌发生前有高度鳞状上皮内病变（high-grade squamous intraepithelial lesion, HSIL）。宫颈HSIL治疗可减少宫颈癌的进展；然而，缺乏有关肛门HSIL治疗以预防肛门癌的前瞻性研究数据。

来自美国加州大学的J.M. Palefsky等在美国25个机构进行了3期临床试验。将35岁或以上且经活检证实为肛门HSIL的HIV感染者按1:1的比例随机分配，接受HSIL治疗或未经治疗的主动监测。治疗包括在医生办公室进行的消融手术、麻醉下的消融或切除，或局部使用氟尿嘧啶或咪喹莫特。在事件时间分析中，主要结局是进展为肛门癌。治疗组的参与者接受治疗，直到HSIL完全消失。所有参与者至少每6个月接受一次高分辨率肛门镜检查；对于治疗组中疑似持续HSIL时进行活检，主动监测组每年一次活检，或在任何有癌症担忧的时候进行活检。

在4 459名接受随机分组的参与者中，4 446名（99.7%）被纳入癌症进展时间分析。中位随访25.8个月，治疗组确诊9例（每10万人-年173例），主动监测组确诊21例（每10万人-年402例）。治疗组的肛门癌进展率比主动监测组低57%。

研究表明，在活检证实为肛门HSIL的参与者中，治疗肛门HSIL后发生肛门癌的风险显著低于积极监测。

参考文献：Palefsky JM, Lee JY, Jay N, et al. Treatment of anal high-grade squamous intraepithelial lesions to prevent anal cancer[J]. New England Journal of Medicine,2022,386:2273-2282.