日本批准了一种治疗脊髓损伤的干细胞疗法（stem-cell treatment），这是第一个获得政府批准的此类疗法。日本神户市政府机构翻译研究信息中心（Translational Research Informatics Center）负责人、肿瘤学家Masanori Fukushima表示，“这是一场史无前例的科学和医学革命，它将开启医疗保健的新时代”，该中心十多年来一直在为该项目提供建议和支持。
干细胞（stem cell）是指能够长期存活，具有不断自我繁殖能力和多向分化潜能的原始细胞。干细胞疗法可视为一种新的科技或技术，其运作方式是以正常、具有功能的细胞，替换患病或不正常的细胞。干细胞治疗利用干细胞的自我复制和多向分化等潜能，广泛应用于人类难治性疾病和慢性疾病的治疗中，包括肝硬化、脑瘫、脑萎缩、脑梗塞、脊髓损伤、糖尿病等。该技术打破传统药物治疗耐药瓶颈，是真正意义上的个体化治疗，所以效果迅速，用自己的细胞治自己的病，避免了排斥反应的发生。
日本批准了一种治疗脊髓损伤的干细胞疗法（stem-cell treatment），这是第一个获得政府批准的此类疗法。日本神户市政府机构翻译研究信息中心（Translational Research Informatics Center）负责人、肿瘤学家Masanori Fukushima表示，“这是一场史无前例的科学和医学革命，它将开启医疗保健的新时代”，该中心十多年来一直在为该项目提供建议和支持。
但很多未参与该项工作或其商业化的干细胞科学或脊髓损伤方面的专家认为：由于没有足够的证据证明该疗法有效，距离批准还为时过早。他们表示，日本批准的该干细胞治疗方案是基于一项规模较小、设计不足的临床试验。他们说，这项试验的缺陷（包括非双盲）使得评估长期疗效变得困难，因为很难排除患者是否已自然康复。而且，尽管都认为从病人骨髓中提取的间充质干细胞（mesenchymal stem cells, MSCs）是安全的，但是将干细胞输注到血液中与肺部发生血栓相关，这很危险。并且其所用医疗措施存在风险，这使得很难证明其合理性，除非有医学证据可以证明其对患者有益。
美国佛罗里达州迈阿密大学(University of Miami)迈阿密瘫痪治疗项目(Miami Project to Cure)的神经外科医生詹姆斯•盖斯特(James Guest)表示:“这项批准是令人遗憾的，因为其偏离了研究人员在过去70年里对如何进行有效临床试验方面所掌握的知识。”
这种疗法的发明者之一、日本札幌医科大学的神经外科医生Osamu Honmou说，他计划发表一篇科学论文，讨论临床试验和安全问题。他认为这是非常安全的，之所以没有进行双盲研究，是因为日本的法规不要求这样做。日本肿瘤学家Fukushima也认为，该疗法的疗效是显著且确定的。这些尚未发表的结果描述了对13名在过去40天内经历过脊髓损伤的人进行的试验。研究者发现，注入MSCs（MSCs提取后可在实验室成倍繁殖）可以帮助受伤的志愿者恢复一些失去的感觉和运动功能。
日本的“绿灯”
尽管许多国家的政府要求新疗法在销售前要经过数百名患者的严格临床试验，但日本有一个快速追踪再生药物开发的项目:只要研究人员收集后续数据证明疗法能显示出疗效。日本卫生部有条件地批准了这种名为Stemirac的疗法。在临床试验中，在患者受伤40天后约有5000万~2亿间充质干细胞被静脉注射回患者体内，以帮助修复损伤。只要研究人员在未来7年里从参试者那里收集到的数据可以证明这种疗法有效，那这个团队就可以推广并销售这种疗法。患者可以在未来几个月开始支付治疗费用。
Honmou医生说，治疗6个月后，13名患者中有12人的病情至少改善了一级，评估依据为国际认可的美国脊髓损伤协会减损量表（American Spinal Injury Association impairment scale），该等级评定了人们收缩肌肉和感知身体各部位的能力。研究小组认为，干细胞可以通过减少炎症和保护现有神经元来修复脊髓损伤。研究者还表示，一些注入的干细胞发育成神经元，可以替代受损的干细胞。Honmou表示，他和研究同伴已经在动物研究中证明了这些机制。
关于MSCs
MSCs能成为神经元的说法，尤其让科学家感到担忧。2000世纪初期至中期的研究发现，MSCs可能具有神经元的某些特征，例如表达一些相同的蛋白质，但它们可以作为神经元发挥作用的想法已被广泛摒弃。因此，加州大学洛杉矶分校的神经学家Bruce Dobkin说，在试验中，MSCs转化为神经元的概率非常小。对动物和人的研究发现，经静脉注射的MSCs往往会卡在肺部。
位于马里兰州贝塞斯达市的美国国立卫生研究院（National Institutes of Health, NIH）的干细胞研究员Pamela Robey说，它们可能很难在脊髓中发挥作用。Jeffery Kocsis是康涅狄格纽黑文耶鲁大学(Yale University)的神经学家，Honmou的长期合作者，他称这个结果很有趣，但他认为继续深入研究将是充分证明疗效的必由之路。
争议
双盲试验的缺乏也引起了人们的担忧，这是评估治疗效果的金标准方法，因为无论医生还是患者都不知道谁在接受实验治疗。Dobkin认为，在日本目前开展的这项研究的情况下，结果可以用受伤后几个月的自然愈合和身体康复来解释。他说，“按照设计，这项试验无法显示疗效。”
日本学者Fukushima说，试验参与者的持续改善和高成功率是“前所未有的”，即使是那些被认为没有康复希望的参与者，这是不可能通过自然愈合和康复来实现的。
加州大学旧金山分校(University of California, San Francisco)的干细胞研究人员阿诺德•克里斯坦(Arnold Kriegstein)表示，一旦这种疗法被出售给患者，研究团队将更难收集到证明它有效的证据。支付治疗费用会增加患者出现安慰剂效应的可能性，并使其不可能进行盲法试验，因为人们不能为安慰剂疗法付费。Kriegstein还担心，该产品可能会继续在市场上销售，而不提供有效的证据。他认为，从道义上讲，向患者出售未经证实的、有风险的治疗，这样的收费是不合理的。
（编译：赵永刚）
参考文献：Nature 2019;565:544-545