英国推出国家级APP，评估问题惹关注

2018年对英国卫生系统而言有重要意义，因为英国国民医疗服务体系（National Health Service，NHS）70周岁了。为了庆祝，英国卫生大臣杰里米•亨特（Jeremy Hunt，现任英国外交大臣）宣布将推出一款NHS APP，通过这款移动应用，患者可以预约医生、申请重复处方、获得自己的病历，还能在紧急情况下进行在线医疗咨询。这款APP由英格兰NHS和计算机部门NHS Digital研发，将于今年12月面世，届时所有英国人都能免费使用。

尽管梅姨有这样的雄心壮志，但很多英国本国人对此却很谨慎。因为英国在发布大型数据计划方面的历史表现可以用“差”来形容，最出名的当属“care.data”计划，这项计划于2013年正式发布，计划由英国NHS指导医疗和社会保健信息中心从公立医疗机构和全科医生那里收集患者的医疗数据，并保存在国家级数据库中，期待通过将数据资源集中到一处，来促进共享、分析，从而更好地认识疾病、推动药物研发和治疗方式革新，并掌握公共卫生和疾病的发展趋势，在有限预算中更好地分配医疗资源，此外还可以借此监控药物和治疗的安全性，比较各地的医疗质量。但到2016年7月，原本被寄予厚望的care.data却被叫停。这其中有管理和沟通的问题，但很重要的一点是由于执行层面对病人的隐私保护没有引起足够重视，失去了公众的信任。

因此，对于即将推出的NHS APP，英国皇家全科医学院（UK’s Royal College of General Practitioners，RCGP）一直强调要做到数据安全、数据源充足，并呼吁对其进行独立、缜密的评估来确保其安全性及其成本-效益。RCGP对另一款APP也提出过类似的批评，这款APP由英国初创数字医疗公司Babylon Health推出，能为患者提供在线咨询。RCGP指责Babylon Health有3宗罪：挑选患者；把全科医生从一线诊疗中“诱拐”到APP上；让初级诊疗变成了“双轨制”。

尽管面临争议、目前也缺乏对使用结果的评价，但远程医疗APP在当下卫生系统压力不断增加的背景下，发展势头却越来越强劲。在瑞典有一款名叫“Kry”的APP，瑞典3%的初级诊疗病人都用它，其国际影响力也在不断增加。

无论是RCGP还是其他持批判意见的单位或个人，他们对于数字医疗健康争论的焦点都在于一个普遍的问题：在广泛推广之前，没有被一致认可的评价手段来对这类产品进行评估。

随机对照试验，证据“金标准”

尽管在英国有药品和健康产品管理局、美国有食品药品管理局（FDA）这样的监管机构来负责这类软件的审批，但他们只负责一些属于高风险软件的监管，而大部分APP都被认定为低风险，不在监管范围内。对于这些APP来说，怎样证明自己是安全、有效的呢？在医学上，要想判定一种治疗的效果或安全性，有一种方法被视为金标准，即随机对照试验，然而在数字医学中却很少用到它，原因之一在于数字医学产品具有迭代的特性，而现有的临床试验无法满足这一点，试想，刚花去大把时间、金钱做完1代产品的试验，就过时了，因为2代产品出来了。另一个原因则是相比于产品本身的风险等级而言，开展这类试验的费用实在是太高了。

由于无需像药物那样经过数年、乃至数十年的研究才能上市，医疗健康APP的准入门槛相对而言要低得多，这让很多创新不多、规模中等的公司纷纷涌入医疗健康市场。而这些公司对于产品的研究还主要集中在机器学习结果上，临床研究结果的产出远跟不上产品临床推广的速度。或许，对于数据产品这种能实时采集庞大数据的“新物种”而言，应该用其他更适合它的评估方式，但到底什么才是适合的呢？起码现在还没有比随机对照试验更完美的评估手段。

其实，只要是药物干预以外的领域，很多都难以开展随机对照试验，比如外科。外科医生对于这个问题已经抱怨了很多年，由于个人手术技巧对结果的强烈影响，以及其他一些原因，外科很难开展随机试验。正是由于这种情况，2009年，哈佛大学John Radcliffe医院外科的Peter cCulloch博士等发布了“IDEAL 推荐”，为评价外科创新、促进外科研究提供了与其他领域对标的框架。

不管是不是要用随机对照试验来评价医疗数字产品的效果，毋庸置疑的是，急需相对统一的标准来评价其安全性、数据的应用、临床效果，以及成本-效益。在这方面，已经有一些组织开始行动起来了。美国精神病学会提出了一种APP评价模型来评估安全性和有效性，该学会同时注意到，大部分APP都没有临床证据来支持其宣称的作用。

由于缺乏一个清晰的框架来界定数字产品的效果，从公司到临床医生、乃至政策制定者都需要夯实证据基础，以此让数字医疗产品最大限度地发挥其潜能。如果仍纠结于“数字产品不适合开展随机对照试验”、不能提供数字健康干预的评价证据，势必将与患者离心离德，无法获取他们的信任，“care.data”就是前车之鉴。

NHS APP，这款由英国政府层面推出的数字医疗产品即将走进英国大众的生活，它代表了英国智慧医疗的野心，它将如何证明自己的安全性和效果？是否将开展随机对照试验？期待它的进一步行动。

（作者：白蕊)

参考文献：Lancet 2018;392:95