近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一项成人转移性非小细胞肺癌（non–small cell lung cancer，NSCLC）的靶向治疗，以及用于检测癌症基因改变的体外诊断试验。

激酶抑制剂卡马替尼获批用于治疗携带间质细胞-上皮细胞转化（mesenchymal-epithelial transition，MET）基因外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成年患者。FDA指出，MET外显子14跳跃突变是癌症转移的关键事件，在肺癌患者中的发生率为3%~4%。FDA还批准了FoundationOne CDx测序用于检测导致MET外显子14跳跃的基因改变。

卡马替尼的生产商诺华公司（Novartis）发表声明称，卡马替尼的获批是基于一项包含97名患者的2期临床试验。之前未经治疗的患者响应率为68%，持续应答中位时间为12.6个月。相比之下，先前接受治疗的患者41%对卡马替尼有反应，持续应答中位时间为9.7个月。据悉，该药28天的疗程将花费1.8万美元（≈12万人民币）。

卡马替尼的常见不良事件包括外周性水肿、恶心、呕吐和呼吸困难。另外，也可能引起包括间质性肺病在内的严重不良事件。

参考文献：Journal of the American Medical Association 2020;323:2364