帕金森病(Parkinson’s disease，PD)是一种常见的神经退行性疾病，以黑质多巴胺能神经元进行性退变和路易小体形成为主要病理变化，临床上以静止性震颤、运动迟缓、肌强直等运动症状和嗅觉减退、便秘、抑郁和睡眠行为异常等非运动症状为显著特征。目前帕金森病具体发病机制尚未完全明确。帕金森病的临床治疗都是对症治疗，到目前为止，多巴胺前体——左旋多巴仍是治疗帕金森病的主要药物。由于该药副作用较多，严重的比如异动症，所以很多医生会推迟病人左旋多巴的使用。但如果它有病情改善作用的话，那么它的使用时机就另当别论了。

最近，一项由荷兰阿姆斯特丹大学研究人员完成的关于左旋多巴的临床试验结果公布，遗憾地发现左旋多巴并没有病情改善作用。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

在这项多中心、双盲、安慰剂对照、延迟开始随机临床试验中，445名早期帕金森病患者被随机分配至早期开始治疗组（左旋多巴+卡比多巴治疗80周），以及延迟开始组（用安慰剂40周后，患者再接受40周的左旋多巴+卡比多巴治疗），比较两组统一帕金森病评定量表（Unified Parkinson’s Disease Rating Scale，UPDRS）评分从基线到80周的平均改变。结果显示，早用左旋多巴的一组虽然在前40周显示出了对帕金森病症状的效果（UPDRS组间差异−0.02），但80周后，两组患者的UPDRS评分并无显著差别，早用左旋多巴与晚用组患者相比，帕金森症状的严重程度在试验结束时并没有显著差异。这些结果提示左旋多巴对帕金森病而言没有病情改善作用。

这是一项非常有意义的研究，因为它表明对于早期帕金森病患者而言，左旋多巴+卡比多巴治疗80周不能改善病情，既没有益处，也没有害处。
帕金森病已被列入我国罕见病目录，药物治疗是最主要的治疗手段，其中又以左旋多巴为主，然而这项荷兰研究对其“无益、无害”的判定，为帕金森病的治疗蒙上了一层阴影。但需注意的是，这项研究也有其局限性，需谨慎解读。（作者：李伟)

参考文献： New England Journal of Medicine 2019;380:315-324