在一项涉及复发性多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）儿童的试验中，特立氟胺减少了病变增长，但没有减缓复发。这种口服免疫调节药物已在80多个国家获得批准，用于治疗复发型MS成年患者，现在欧盟也批准用于儿科患者。

在国际三期试验中，166名年龄在10~17岁的MS儿童被随机分为口服特立氟胺或安慰剂治疗96周。那些经历过复发或在磁共振成像上表现出高度疾病活动的患者，被允许提前进入随后的96周开放标签延长期，在此期间他们都接受了药物治疗。在安慰剂组中，有26%的患者在96周前改用特立氟胺，这一比例出人意料地高。

在96周时，首次临床复发（主要终点）的时间在组间无差异。然而，特立氟胺确实减少了新的或扩大的病灶数量。该药物耐受性良好，两组中11%的患者出现严重不良事件。

作者在《柳叶刀•神经病学》上写道，安慰剂组频繁切换到开放标签治疗期可能“对特立氟胺的结果产生偏倚”。

参考文献：：Anita Slomski. Teriflunomide reduced lesions in pediatric multiple sclerosis[J]. Journal of the American Medical Association,2022,327:314.