本期杂志
2014年01月号
卷首语
超越传统个性化治疗——从循证到精准
采编总监

    二千五百年前,古希腊医学大师希波克拉底创建了临床医学,以体液理论定义及诠释疾病,并以放血、催吐、生疱、导泻的方法平衡四种体液、排解毒素,让机体的自然法力战胜病魔。个性化治疗成为主流方式及医生水平的标志。医生根据病情与体重,凭经验及主观判断,将病人放血至晕厥,即达到个性化治疗疾病的目的。美利坚合众国之父华盛顿即为个性化放血疗法的牺牲者,在放了四次血、催了一次吐、导了一次泻之后,罹患上呼吸道感染的伟人再也没有醒过来。

    19世纪之前,因缺乏科学的理论体系及研究思维,西方医学的个性化治疗沦为粗暴的代名词,疾病的诊断也局限于症状与部位的拼凑,病因多以鬼神、罪孽来解释,医生角色多由理发师、修女承担。当时,医学的发展,远远落后于物理学及化学。

    伴随着微生物的发现,以及麻醉、消毒、疫苗等医学技术的发明,在疾病面前,人类不再束手无策,医学科学家不断涌现。进入20世纪后,医学成为与物理学及化学同等重要的科学分支。基于解剖学、病理学、分子生物学的发展,人类对疾病的认识逐渐深入,治疗手段不断丰富,但个性化治疗的理念没有根本改变,仍凭借医生个人的经验,局限于调整剂量、频繁换药的手法,经历着尝试与错误(trial and error)的循环,同时,偏方及伪科学也借此获得了滋生的土壤。

    随着旧的理论体系及理念被颠覆,仅凭个人经验的“个性化”治疗体系遭到挑战。寻找证据、开展基础及临床研究悄然成为医生的追求及时尚;基于科学研究的成果制定专家共识、指导临床实践,成为潮流。

    20世纪后期,循证医学应运而生。在寻找证据的方法中,随机对照研究(RCT)为最高等级。然而,由于入组病人局限、用药时间短暂,RCT研究往往无法反映真实世界的状况,而且,多沦为医药企业给其药物“贴金”的“有力”工具。更糟糕的是,我们还在沿用二千五百年前的诊断思路,即以症状、部位、器官为要素来命名疾病。基于这种错误的疾病分类、诊断及定义,再加上不恰当的评估和不科学的分期,使得即便对于患者来说是最好的治疗手段,有效率也多在50%左右徘徊。

    因此,充分利用科学的成功,重新思考疾病,超越基于个人经验的个性化治疗,弥补RCT研究的不足,已是刻不容缓。

    2011年,美国科学院、美国工程院、美国国立卫生研究院(NIH)及美国科学委员会共同署名发文,提出“迈向精准医学”的倡议,而实现精准医学的基础,是对疾病重新分类。基于人类基因组学、表观基因学、蛋白组学、信号传导学、临床症状体征及临床实验室检测,建立个体信息港(Information Common),寻找疾病的分子基础及驱动因素(molecular driver),重新将疾病分类,并实施全球合作,在大数据的框架下,建立疾病知识共享平台(Knowledge Network of Diseases),实现精准的疾病分类及诊断,在此基础上,对有相同病因、共同发病机制的病人亚群实现精准的评估、治疗及预防。

    2012年12月,在物理学“上帝粒子”发现取得突破,以及生命科学“上帝粒子”研究方向确立的启示下,两百余位医学专家相聚在上海,共同探讨“寻找医学科学的上帝粒子”。

    经过嘉宾互动、现场辩论及调查投票,与会专家对目前疾病分类、评估、治疗体系及理念的不足进行了剖析,并达成共识:精准的诊断、精准的评估、精准的分期、精准的预测、精准的治疗、精准的康复、精准的预防,从而辅助病人实现及恢复健康就是“医学科学的上帝粒子”,“上帝粒子”就在我们身边,存在于我们的临床实践中。

    2013年10月,诺贝尔奖委员会宣布,将2013年度诺贝尔物理学奖授予上帝粒子的预言者。2013年12月21日,由吴孟超、王振义、陈香美三位院士再次领衔,携手张奉春、王健民、贺佳、Dr. Williams、沈锋、曾小峰、甘荣兴等嘉宾,与来自全国、包括“医学科学上帝粒子”预言者在内的两百五十余位多学科学者再次聚首上海,“再思考医学科学的上帝粒子:超越个性化治疗——从循证到精准”,重新认识及定义疾病、更新理念、寻找实践精准医学的途径。

    在物理学家将下一个目标确定为暗物质及暗能量时,医学科学家应该借鉴物理学家的思维方法,重新思考我们的诊断、评估及治疗体系,应建立模型,超越传统的个性化治疗,将基础研究成果应用到临床,通过大合作,实现生命科学的转化,实现基于循证的精准医学。

    在此,我们汇集整理了会议的“现场调查问答”题目及结果,以及围绕着三个阶段研讨的精彩内容,希望能为读者带来启示及思考。

(作者:肖飞)

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