本期杂志
2009年08月号
卷首语
治疗慢性疾病应当重视成本-效益
采编总监

现代医学奇迹的背后往往是有效的新药:能治愈绒毛膜癌的甲氨蝶呤和有效控制糖尿病的胰岛素等。越来越多可供选择的药物对医生和患者是一个福音,但同时也是挑战。
    在药物研发过程中,评价新药的主要标准是疗效及毒副反应。药政管理部门批准新药上市的主要标准是:1)临床试验显示其疗效显著优于安慰剂(或标准疗法);2)没有“不能被接受的毒副反应”。新药上市后再评价的焦点通常还是收益(疗效)和风险(可能发生的不良反应)的对比。收益-风险比作为评判一个药物的指标有一定价值,但忽略了两个重要因素:1)生存质量;2)经济代价。
    随着现代医学的发展,医学模式由简单的生物医学模式向“社会-心理-生物”的医学模式转变,“活着”已不是衡量慢性病治疗成功的标准,“活得好”才是更加值得追求的目标。生存时间、复发率、死亡率等传统的疗效评判指标显然不能全面地反映人的生物、心理、社会复合属性。生存质量(Quality of life)的概念应运而生。世界卫生组织对生存质量的定义包括六个领域:生理、心理、独立性、社会关系、环境、精神支柱或信仰。
    1976年 Zeckhauser及Shepard 提出质量调整生存年(quality-adjusted life year,QALY)的概念并将其用于医疗干预的评估。“质量调整生存年=1”的含义是完全健康地生活一年,生活质量受损的情况下(例如行动不变造成生活无法自理,无法控制的疼痛等)生活一年则要被打上一个“折扣”。例如,同样一种疾病用两种方法治疗,病人的生命都被延长了5年,但第一种方法治疗下病人可以自由活动,第二种方案必须卧床,毫无疑问大家都会选择第一种疗法。评判一个新药和治疗方案的另一个重要因素是:经济代价。作为个体,对疾病的治疗是我们生活中一个重要组成部分,但不是全部。从社会角度出发,更不应该不计成本地使用最昂贵的方法治疗某一种疾病。
    药物经济学渐渐成为医疗卫生决策的一个组成部分,在一些西方发达国家,医疗保障系统已经开始用带来每一个额外 QALY 所付出的代价即“效能-成本比”( utility-cost ratio)评估药物。就某个新药而言,它的效能-成本比是:(新药花费 – 标准药物花费)/(新药 QALY – 标准药物 QALY )。
    英国是公认的医疗费用控制最合理的国家,社区医生的工资收入亦为全球同行最高,其中,英国卫生部(National Health Service, NHS)领导下的国家临床技术研究院(National Institute for Health and Clinical Excellence, NICE)起到了关键作用。NICE 在十年间制定了550余个医药指导原则,重点加强了成本-效益的科学评估,形成了风险-成本-效益科学体系,制定了多种疾病 QALY 的治疗限额,根据风险-成本-效益制定新药价格,对医生及大众开展治疗成本-效益知识普及,奖励合理用药的医生。NICE 还根据英国的 GDP 制定了三万英镑的国民疾病年“支付上限”(threshold),根据这个标准我国国民“支付上限”大约应为每年人民币两万余元。
    本期的“现代观点”栏目(P46)中“以药物经济学原理审视慢性疾病的治疗”一文作者方笋认为,临床医生在诊治慢性疾病时脑海里应快速估算一下治疗方案为病人带来的 QALY ,结合病人的收入情况推算一个合理的“支付上限”,尽量避免使病人倾家荡产的治疗最后仅仅得到了病情的暂时缓解。作者同时呼吁主管部门在在制定相关法规政策(例如国家基本药物目录和限价)时充分考虑质量调整生存年和其代价。

(作者:肖飞、张科宏)

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